ამერიკელებმა აუტიზმის მკურნალობის გენური მეთოდი შეიმუშავეს

ჯანმრთელობა - 16:54, 26 Jun, 2018

3160

ტეხასელმა და კალიფორნიელმა მეცნიერებმა შექმნეს პირველი გენური თერაპიული მეთოდი, რომლის მეშვეობითაც ხდება Х-ქრომოსომის იმ დაზიანებების ლიკვიდაცია, რომელიც დაკავშირებულია აუტიზმის მძიმე ფორმების განვითარებასთან. ცდების შედეგები, რომლებმაც თაგვებზე წარმატებით ჩაიარა ჟურნალ Nature Biomedical Engineering-შია გამოქვეყნებული.

"აუტიზმის განკურნების წამალი ჯერჯერობით არ არსებობს. ბევრმა პერსპექტიულმა პრეპარატმა, რომლებიც ცილებზე ზემოქმედებს, კლინიკური ცდების დროს ვერ გაამართლა. ჩვენ შევძელით და "აუტიზმის გენის" სტრუქტურა შევცვალეთ და მისი ზოგიერთი სიმპტომის გაქრობა შევძელით," აცახდებს ხე-ენ ლი (Hye Young Lee) ტეხასის უნივერსიტეტიდან.

აშშ-ის ჯანდაცვის უწყების მონაცემებით, მსოფლიოში 68 ბავშვიდან ერთს აუტისტური დარღვევები აღენიშნება. უკანასკნელ წლებში ეს მონაცემი 13%-ით გაიზარდა. ბოლო წლებში მეცნიერებმა აუტიზმთან დაკავშირებული ათეულობით გენი აღმოაჩინეს, თუმცა მათი მუტაციები ვერ ხსნის ამ დაავადების განვითარებას და ვერც მის ცალკეულ სიმპტომებს.

ამ დაავადების გენეტიკური ფაქტორების დიდი რაოდენობა, ისევე როგორც ეკოლოგიური და ბაქტერიოლოგიური ფაქტორები ხელს უშლის მეცნიერებს შექმნან წამალი, რომელიც ამ პრობლემას გააქრობს, ქიმიურ დონეზე ნერვული უჯრედების მუშაობის ხარვეზების გამოსწორების დონეზე.

ლი და მისი გუნდი ცდილობენ ეს პრობლემა სხვა კუთხით მოაგვარონ. ისინი აპირებენ "აუტიზმის გენის" ცუდი ვერსიები შეცვალონ ჯანმრთელ ადამიანებში არსებული ვარიაციებით შეცვალონ. ამისთვის მათ აირჩიეს აუტიზმის ყველაზე მძიმე და კარგად შესწავლილი ფორმა ე.წ. "Х-ქრომოსომის დაზიანებების" სინდრომი.

მის მატარებლებს აქვთ უცნაური გარეგნობა და აუტიზმისგან იმ მიზეზით იტანჯებიან, რომ გენ FMR1-ში, რომელიც ნეირონებს შორის კავშირების განვითარებას არეგულირებს, დნმ-ის "ზედმეტი ასოები" წარმოიქმნება. რის შედეგადაც მრავალი დარღვევა წარმოიქმნება.

დნმ-ის ამ უბნის განკურნება, მეცნიერების აზრით, იმის გამოა გართულებული, რომ ბიოლოგენბმა ჯერჯერობით ვერ შესძლეს საკმარისად უსაფრთხო რეტროვირუსის შექმნა, რომელიც შესძლებდა დნმ-ის რედაქტირების სისტემის კომპონენტების საკმაო რაოდენობით ტვინის უჯრედებამდე მიტანას და არ გამოიწვევდა გვერდით მოვლენებს, ანთებისა და სხვა ფატალური გართულებების სახით.

ცდების ავტორები თვლიან, რომ ეს პრობლემა მოაგვარეს, რაზეც თაგვებზე ცატარებული ცდებიც მეტყველებს. მათ მიერ შექმნილი ნანონაწილაკები კარგად აღწევდნენ მღრღნელების ტვინის ნეირონებში, ახდენდნენ მათი დნმ-ის რედაქტირებასდა ამასთან არ იწვევენ მძლავრ იმუნურ რეაქციას, როგორც ეს ხდებოდა რეტროვირუსების შემთხვევაში.

თერაპიული ინექციის ჩატარებიდან რამდენიმე დღეში თაგვებში კლებულბდა აუტისტური ნიშნების გამოვლენა. მაგალითად, ისინი იშვიათად ასრულებდნენ "მექანიკურად განმეორებად ქბედებს", როგორიცაა საჭმლის მიწაში ჩამარხვა და ამითხრა, ან გალიაში ერთიდაიგივე მარშუტით უმიზნო გადაადგილებას.

ამჯერად მეცნიერები მუშაობენ გენური თერაპიის ახალ ვერსიაზე, რომლის მეშვეობითაც ახალი ვაქცინა შეყვანილი იქნება არა პირდაპირ თავის ტვინში, არამედ ზურგის ტვინის სითხის მეშვეობით.